首創試驗為治療多發性硬化癥帶來新希望

全球有超過 200 萬人擁有多發性硬化癥（MS），一種影響神經系統的疾病，可導致運動、視覺和思考問題。

雖然有一些治療方法可以幫助減少多發性硬化癥發作的次數和嚴重程度，但許多多發性硬化癥患者最終會發展出一種更嚴重的疾病，稱為繼發性進行性多發性硬化癥.

不幸的是，繼發性進展型多發性硬化癥的治療方法很少。而且沒有藥物被批準用于治療最晚期的疾病。

最近的數據有提高了使用干細胞的期望身體的“主細胞”可能有助于減少這種損害。這涉及移植大腦干細胞，它可以發育成幾乎任何其他類型的腦細胞，并可能修復那些被MS損傷的腦細胞。

在我們的新研究，我們展示了首次在人體中早期進行的有希望的結果臨床試驗這涉及將腦干細胞直接注射到15名繼發性進展性多發性硬化癥患者的大腦中。

腦干細胞是從單個流產胎兒中獲得的。對干細胞進行了廣泛的異常篩查，以確保移植的細胞庫安全且幾乎無窮無盡。

在手術之前，參與者在三個月內對他們的殘疾程度和疾病活動進行了全面評估。在移植時，大多數接受治療的患者表現出高度殘疾（例如，大多數需要輪椅）。

我們測試了四種劑量的腦干細胞與藥物相結合，以抑制免疫系統，以避免移植物被排斥。

令人鼓舞的是，參與者在治療后的12個月內沒有發生嚴重的不良事件，盡管有一些短暫的副作用（如流感樣癥狀和呼吸道感染）。

至關重要的是，在研究期間，患者既沒有報告多發性硬化癥的復發樣癥狀，也沒有報告運動或認知功能的顯著惡化（如果不進行治療，這是可以預期的）。

在對使用先進磁成像的一小群參與者的分析中，我們注意到干細胞劑量和腦容量減少。

類似的效果已經見效用于早期多發性硬化癥患者的藥物，表明這些細胞在預防腦部炎癥和腫脹方面可能起作用。

測量大腦對移植的反應

我們如何知道腦干細胞是否有效？

在多發性硬化癥中，免疫系統靶向并破壞髓鞘，髓鞘是神經纖維周圍的保護層，破壞大腦和脊髓內的重要通訊。這一過程的核心是巨噬細胞，即通常消除不需要的入侵者的免疫細胞。

其中，遍布大腦和脊髓的小膠質細胞起著舉足輕重的作用。

我們早期研究在小鼠中表明，皮膚細胞被重新編程為腦干細胞，當移植到中樞神經系統中時，可以減少炎癥并潛在地修復MS誘導的損傷。

此外，腦干細胞可以調整新陳代謝 - 身體如何產生能量 - 并重新編程小膠質細胞從壞到好.

在這項研究中，我們研究了大腦的能量產生過程如何受到腦干細胞治療的影響。

我們監測了大腦周圍液體和血液隨時間的變化，并發現了移植引起的持續改變。

具體來說，一類稱為酰基肉堿，這對于維持良好的細胞能量代謝至關重要，在接受更高劑量的干細胞的患者中顯示出增加的水平。

雖然這些發現令人興奮，但重要的是要謹慎，因為它們是從一小群患者那里獲得的，這些患者也在接受抑制免疫系統的藥物。

然而，這項研究在人類中提供了第一個令人信服的證據，證明將單個腦干細胞直接移植到大腦中是安全的，并且可以對繼發性進展性多發性硬化癥患者產生長期影響。

進一步研究需要驗證和擴展我們的發現。盡管如此，這項研究顯示出有希望的跡象，表明這種方法可能成為解決多發性硬化癥晚期的寶貴治療選擇。

盧卡·佩魯佐蒂-賈梅蒂，高級研究助理和名譽神經病學顧問，劍橋大學和斯特凡諾·普盧奇諾，再生神經免疫學教授，劍橋大學

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