期刊導航
新型阿爾茨海默氏癥鼻噴霧劑可清除人類神經元和小鼠中的有毒纏結
一些科學家懷疑這些神經結可以傷害甚至殺死腦細胞，但到目前為止臨床試驗，試圖靶向糾結的藥物顯示出有限的成功。
現在，由德克薩斯大學研究人員領導的一個國際團隊已經推出了一種有前途的新藥。鼻噴霧劑可以繞過血腦屏障，并在活小鼠中爆炸tau蛋白的纏結。該藥物還可以在實驗室中清除人類神經元內部和之間的纏結。
該藥物專門設計用于識別和破壞毒性最強的tau蛋白形式，就像在一些阿爾茨海默氏癥和癡呆癥病例中看到的那樣。
但這并不是唯一的挑戰。研究人員還必須弄清楚如何讓藥物通過血腦屏障進入大腦細胞。
神經科學家薩加爾·蓋克瓦德（Sagar Gaikwad）和他的團隊決定將藥物包裝成微小的氣泡，這些氣泡可以滑過細胞膜。通過將藥物噴灑在小鼠的鼻子上，他們能夠繞過血腦屏障。
在患有tau相關腦部疾病的老年小鼠中，只需一次噴霧即可從大腦中清除有毒的tau蛋白。兩周后，小鼠的認知功能有所改善。
當然，這并不意味著這種藥物會對人類產生同樣的影響。
在對以下研究結果的回顧中科學轉化醫學，愛丁堡大學的神經科學家Soraya Meftah，Claire Durrant和Tara Spires-Jones，他們沒有參與目前的研究，注意雖然許多基于TAU的療法在動物模型中顯示出前景，但它們轉化為人類有效的藥物“到目前為止還失敗了”。
還有很多工作要做，但蓋克瓦德和他的同事們的初步結果是有希望的。
在對阿爾茨海默病、路易體癡呆和皮克病（額顳葉癡呆癥的一種形式）患者捐贈的死后人腦組織的實驗中，這部小說抗體醫學不僅清除了Tau蛋白的纏結，而且還阻止了“Tau種子”的釋放，這些種子通過連接的神經元纏結大腦其他部位的蛋白質。
“許多懸而未決的問題仍然存在，包括這種在人體鼻內進行的治療是否允許抗體以有效劑量滲透到我們更大的大腦中，以及是否存在任何潛在危險的副作用，如炎癥，這是所有淀粉樣蛋白定向免疫療法試驗中都令人擔憂的問題。寫梅夫塔、杜蘭特和斯皮爾斯-瓊斯。
“盡管存在這些限制，但這是一項重要的工作。”
Gaikwad和他的同事們希望他們的技術能激發對tau相關疾病治療的進一步研究。
該研究發表在科學轉化醫學.
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